El primer ensayo en humanos que explora el uso de la terapia con células madre para revertir la pérdida auditiva está a punto de comenzar, después de obtener el visto bueno de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido.
Realizado por investigadores de la Universidad de Sheffield que formaron su propia empresa derivada, el tratamiento está dirigido a la pérdida auditiva neurosensorial, que es causada por daño físico a las pequeñas estructuras del oído interno.
En pocas palabras, el tratamiento, denominado Rincell-1, tiene como objetivo regenerar los nervios dañados en la cóclea y permitirles comenzar a enviar señales nuevamente al cerebro.
«Nuestra investigación sobre Rincell-1 ha demostrado consistentemente su capacidad para atacar y restaurar las delicadas estructuras neuronales del oído interno», dijo Marcelo Rivolta de la Universidad de Sheffield, director científico de la empresa biotecnológica emergente Rinri Therapeutics, en un comunicado sobre el trabajo.
Según la OMS, más de mil millones de personas en todo el mundo padecen algún tipo de pérdida auditiva. Los tratamientos existentes, como los implantes cocleares, no restauran completamente la audición del paciente y requieren que la cóclea (la parte central del oído interno que capta el sonido y lo convierte en señales eléctricas) no presente daños significativos.
Las células ciliadas que recubren su superficie, responsables de detectar el sonido, son clave para el funcionamiento de la cóclea. Si estas sufren daños graves, se acaba el problema: las células ciliadas son incapaces de dividirse para formar nuevas, lo que significa que no se regeneran. Esto se denomina pérdida auditiva neurosensorial, y es la razón por la que la audición empeora inevitablemente con la edad.
Los intentos de regenerar estos receptores han sido durante mucho tiempo el objetivo principal de la medicina moderna, y los investigadores esperan haberlo encontrado en Rincell-1. El tratamiento utiliza células madre embrionarias diseñadas para convertirse en neuronas auditivas, que forman el cableado que conecta las células ciliadas con el tronco encefálico. Estas se administran en la cóclea durante la cirugía para colocar los implantes cocleares. Una vez en el sitio, las células madre forman neuronas auditivas que ayudan a reconectar las células ciliadas fuera de servicio para que puedan volver a enviar señales.
«Estamos adoptando el enfoque de trasplantar células que puedan convertirse en células maduras funcionales y restaurar la citoarquitectura del oído interno y, por lo tanto, restaurar la audición», explicó Simon Chandler, director ejecutivo de Rinri Therapeutics, a Labiotech en un episodio de su podcast «Beyond Biotech» en junio.
El ensayo aleatorizado se llevará a cabo en el Reino Unido e incluirá a 20 pacientes que se someterán a una cirugía de implante coclear. La mitad de los pacientes presentarán una pérdida auditiva de severa a profunda relacionada con la edad, conocida como presbiacusia, y el resto presentará lo que se conoce como trastorno del espectro de la neuropatía auditiva (ANSD), que se produce cuando el oído interno puede detectar el sonido, pero no puede enviar las señales al cerebro. Los pacientes de cada grupo serán asignados aleatoriamente para recibir una dosis única de Rincell-1 o no recibir ninguna dosis y depender únicamente del implante coclear.
En el podcast, Chandler comentó que el tratamiento Rincell-1 puede usarse junto con implantes cocleares, pero no descartó que también se usara por sí solo. Obviamente, sería un gran avance si resulta eficaz en cualquiera de los dos casos.