La mayoría de las veces no sabemos si son mejores que los antiguos.
«Nuevo y mejorado.» Estas palabras se han unido en tantas campañas de marketing que tendemos a aceptarlas como inexorablemente vinculadas. Pero cuando se trata de medicamentos nuevos, no los tome sin una buena dosis de escepticismo. Muchos o la mayoría de los medicamentos nuevos no son (o al menos no es demostrable) una mejora con respecto al mejor medicamento existente para una afección determinada, y los procesos rápidos de aprobación de medicamentos que han prevalecido en los últimos años han aumentado la incertidumbre sobre sus ventajas.
Un informe reciente del British Medical Journal , titulado “ Nuevos medicamentos: ¿dónde nos equivocamos y qué podemos hacer mejor?” ”, ofrece un análisis del tema. Los autores analizaron 216 medicamentos aprobados por los reguladores alemanes entre 2011 y 2017; 152 fueron desarrollados recientemente y 64 eran medicamentos existentes aprobados para nuevos usos. Se consideró que sólo el 25 por ciento de los medicamentos ofrecían una ventaja “considerable” o “importante” sobre el tratamiento establecido (denominado “estándar de atención”), y el 16 por ciento tenía una ventaja menor o no cuantificable. El 58 por ciento no tuvo ningún beneficio añadido demostrado en términos de reducir la mortalidad, reducir los síntomas o efectos secundarios, o mejorar la calidad de vida relacionada con la salud.
«Esto no significa que estemos seguros de que no habrá ningún beneficio adicional», dijo en una entrevista la autora principal, Beate Wieseler. “Simplemente significa que no tenemos pruebas positivas. O no tenemos ningún estudio [que compare el nuevo medicamento con el tratamiento estándar] o tenemos estudios, pero no son lo suficientemente buenos”. El récord fue “particularmente atroz”, escribieron ella y sus colegas, para los medicamentos que tratan trastornos psiquiátricos y neurológicos y para la diabetes, con sólo el 6 y el 17 por ciento, respectivamente, de ofrecer un beneficio adicional confirmado.
Wieseler y sus coautores trabajan para el Instituto de Calidad y Eficiencia en la Atención Médica de Alemania, que evalúa nuevos tratamientos y asesora sobre si el sistema de atención médica del país debería pagar una prima por ellos. Estas organizaciones, conocidas como agencias de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), se han vuelto “enormemente más poderosas” en los esfuerzos de muchos países por gestionar el creciente costo de los nuevos medicamentos, dice Sean Tunis del Centro sin fines de lucro para Políticas de Tecnología Médica en Baltimore. La HTA funciona de manera un poco diferente en EE. UU., explica: “Si los pagadores piensan que un medicamento nuevo no es mejor que un medicamento que ya tenemos, harán cosas como exigirle que pruebe primero el medicamento más barato”. Las aseguradoras y Medicaid suelen insistir en este tipo de “terapia escalonada”.
La HTA de Alemania es probablemente la más quisquillosa a la hora de exigir ensayos comparativos para demostrar que un nuevo tratamiento supera el estándar existente. Esto no siempre es práctico . Por un lado, estos estudios pueden ser enormemente costosos y consumir mucho tiempo, sin garantía de éxito. «En lo que se centran los autores es en obtener medicamentos nuevos y diferenciados a bajo costo, y lo que les falta es una idea del complejo fundamento económico del desarrollo de nuevos medicamentos», dice Ken Moch, presidente y director ejecutivo de Cognition Therapeutics, una empresa de biotecnología. firma en Pittsburgh. Exigir pruebas que demuestren la superioridad, afirma, puede disuadir a las empresas incluso de intentar desarrollar nuevas alternativas. Esto ya está sucediendo. Los desarrolladores de fármacos se centran cada vez más en nichos en los que no hay buenos tratamientos con los que competir, como las enfermedades raras y los cánceres avanzados. El cielo es el límite para los precios de estos primeros medicamentos en el mercado , que a menudo pasan rápidamente por la aprobación de la FDA con datos limitados sobre su eficacia. Muchos nuevos medicamentos contra el cáncer se aprueban cuando se demuestra que pueden reducir los tumores en un 30 por ciento, incluso si no hay pruebas de que aumenten la supervivencia.
Esta falta de datos significativos para guiar a los pacientes es un punto importante del artículo de Wieseler. Túnez comparte su preocupación: con la aprobación acelerada, “hay más productos aprobados, con mayor incertidumbre sobre riesgos y beneficios”. Pero existen otras soluciones además de los ensayos farmacológicos cara a cara. Una idea es que los reguladores y los pagadores exijan estudios posteriores a la comercialización para rastrear la eficacia de los medicamentos recientemente aprobados, un paso que con demasiada frecuencia se descuida.
El centro de Túnez está adoptando otro enfoque. El año pasado ayudó a reunir a los fabricantes de siete terapias genéticas experimentales para la hemofilia con grupos de pacientes, reguladores, agencias de HTA y otros para acordar un conjunto de puntos finales significativos para los estudios finales de las compañías antes de buscar aprobación. Los pacientes, por ejemplo, pidieron que se midieran las mejoras en el dolor crónico y la salud mental junto con la frecuencia de los episodios hemorrágicos. El centro ahora está analizando terapias contra células falciformes. Si todos los desarrolladores utilizan las mismas métricas de resultados, será posible comparar los distintos productos. Los pacientes y sus médicos no se quedarán a oscuras.